IRよくあるご質問

当社は、2005年に当時東京農工大学教授であった当社取締役会長の蓮見の研究成果を実用化することを目的に設立されました。当初は2つのプログラムがありましたが、2009年頃からSMTP化合物の研究開発に重心を移し、主にTMS-007の開発を推進してきました。

沿革をご覧ください。

当社会長の蓮見は、東京農工大学時代に、前任教授であった遠藤章博士（故人）と一緒に研究を進めていました。遠藤博士は、コレステロールを下げる薬（スタチン）の発明者として世界的に有名であり、当初はスタチンを超えるコレステロール低下薬の発見に努めていましたが、1990年代の半ばに、コレステロールがリスク要因となる脳梗塞や心筋梗塞の治療薬候補の発見に舵を切り、その過程で、プラスミノーゲンに作用する化合物として見出されたのがSMTP化合物です。

2025年12月末時点で18名です。このうち、女性社員は9名(50%）となっています。

会社概要

アメリカの有力機関投資家RTWが2019年に設立し、循環代謝性疾患にフォーカスしたグローバル志向のバイオベンチャーです。RTWは、ニューヨークに本拠を置くライフサイエンスに特化した非常に有力な機関投資家であり、運用資産残高は約141億ドルです（2026年3月30日現在）。

Corxel社のスタッフの多くは中国拠点に所属しているものの、開発ヘッドは米国を拠点としており、また米国拠点のスタッフの増員計画もあり、基本的にはグローバルなバイオベンチャー企業との認識を持っております。なお、Corxel社を設立し、現在も実質的なオーナーであるRTW社はニューヨークを拠点としていることからも、中国経済の影響や地政学上の影響を受ける可能性はあるものの、純粋な中国企業と比較するとカントリーリスクは軽微なものではないかと考えております。

開発マイルストーン1,250万ドル、販売マイルストーン3億5,500万ドル、ロイヤリティ 1桁%後半～10％台前半。また、TMS-007の国内開発費の75％（上限1,000万ドル）、JX09の国内開発費の75％（上限500万ドル）が補助されることとなっています。これらとは別に、①TMS-007（JX10）の国内販売権、②JX09の国内販売権、③Corxel社株式500万ドル相当をアップフロントとして無償で受領しました。

前期第Ⅱ相臨床試験において、非常に優れた有効性と安全性を示唆する結果が得られています。この結果については、これまでに行われてきた多くの脳梗塞治療薬候補の臨床試験結果の中でも、特に優れた結果であったと考えています。TMS-007が持つ血栓溶解と抗炎症の両方を有する作用機序はユニークなものであり、この性質が大きな要因になったと考えています。

t-PA（アルテプラーゼ）が米国FDAにより承認されたのは1996年であり、これ以降は新薬の承認はありません（ただし、2025年にアルテプラーゼの改良版であるテネクテプラーゼが承認されています）。数多くの製薬会社やバイオベンチャーが脳梗塞治療薬の開発に挑んできましたが、ほぼ全てが失敗に終わっています。それだけ、脳梗塞治療薬の開発は困難であると考えられます。

脳梗塞になった場合、詰まっていない血管からの血流供給を受けて長時間生存する脳細胞（ペナンブラと言います）をどれだけ救えるかが予後に大きく影響します。個人差がありますが、ペナンブラは脳梗塞発症後24～48時間はかなり生存していることが分かっています。TMS-007（JX10）は、こういったペナンブラを救うことで効果があると考えられます。

国内にて、発症後12時間までの脳梗塞の患者さんを対象に90名（TMS-007：52名、プラセボ：38名）を組入れました。発症後経過時間の平均は、9時間台でした。

TMS-007投与群とプラセボ投与群の比較において、有効性に大きな差がつき、また安全性にも問題ありませんでした。

有効性の指標として、多くの脳梗塞の臨床試験で使われている「90日後 mRS 0～1への転帰率」（脳梗塞発症から90日後に、ほぼ健康体であった患者さんの割合）においては、TMS-007投与群では40.4%であったのに対し、プラセボ投与群では18.4%と2倍以上の差となりました。

前期第Ⅱ相臨床試験においては、重大な副作用の懸念はありませんでした。

Corxel社が主導する、TMS-007（JX10）のグローバル第Ⅱ/Ⅲ相臨床試験であり、発症後4.5～24時間の脳梗塞の患者さんを対象として、20ヶ国において150以上の施設で実施される予定です。組入患者数は合計740名（第Ⅱ相：240名、第Ⅲ相：500名）を想定しています。

当社は、日本における治験依頼者としてORION試験に参加しています。

Part１（第Ⅱ相）においてグローバルで240人の患者様への投与が予定されており、2025年５月にFPI（最初被験者への投与）が中国で実施され、日本では2026年２月19日に「TMS-007（JX10）ORION（第2／3相）臨床試験の日本コホートにおける最初の被験者への投与のお知らせ」にてお知らせしましたとおり、最初の組入がありました。なお、各国における投与状況については非公開情報となりますが、これまでのところ順調に組入れが進捗しています。臨床試験実施予定施設の登録状況については、米国の治験情報サイトClinicalTrials.gov（英語表記：Study Details | NCT06990867 | Optimizing Reperfusion to Improve Outcomes and Neurologic Function | ClinicalTrials.gov）へ掲載されております。日本の臨床試験実施予定施設については、臨床研究等提出・公開システム（jRCT：https://jrct.mhlw.go.jp/latest-detail/jRCT2021250014）※へ掲載しています。なお、日本の施設立ち上げは他国と比較してやや遅れて進んできた経緯があるものの、体制強化を図り症例数増加に向けた取り組みを進めていく考えです。

※臨床試験実施予定施設の全てを掲載しているわけではありません。

ORION試験では、治療手段が限られている比較的遅い時間帯の患者さんに新たな選択肢を提供することを主な目的として、発症後4.5～24時間の患者さんを組み入れていますが、将来的にはより早い時間帯 や病院到着前（救急車内）での投与を視野に入れた臨床試験を実施することも考えられます。良好な安全性を兼ね備えた血栓溶解薬は、このような目的に特に合致していると思われます。

前期第Ⅱ相臨床試験では血管内治療との併用は認めていませんでしたが、ORION試験では、直ちに血管内治療を行うことができない患者さんも被験者として対象となっています。これにより、TMS-007（JX10）の血管内治療開始前の効果を見ることができます。

主要評価項目として、mRS0-1の患者比率と36 時間以内の症候性頭蓋内出血が公表されています。また、複数の副次評価項目が公表されておりますが、それ以外に公表されていないものも数多くあり、判断基準の詳細については非公開情報となります。なお、Part1（第Ⅱ相）試験において1mg/kgと3mg/kgの結果を比較し、どちらかの用量にてPart2（第Ⅲ相）へ進むものと認識しています。

当社単独で決められることではなく、Corxel社の意向を確認する必要もありますが、重要な情報であるので、当社としては公表したいと考えております。

前期第Ⅱ相臨床試験と重複している施設もあるものの、今回初めて臨床試験に参加いただく施設も多くあります。現時点では全ての実施施設を公表しておりませんが、日本の臨床試験実施予定施設については、臨床研究等提出・公開システム（jRCT：https://jrct.mhlw.go.jp/latest-detail/jRCT2021250014）へ掲載しています。

2025年度決算説明会にてかかる説明を行ったことは間違いありません。ただし、あくまでも2025年度決算説明会開催時点における計画見通しであることにご留意ください。

Part1（第Ⅱ相）の結果が良好であった場合、当社としては、可能な限り早期に、かつ低コストで承認取得する意向であり、Corxel社においても同様の考えであると認識しています。しかしながら、ORION試験は各国当局とCorxel社との協議を経て試験デザインを確定したものであり、最終的には当局との折衝および当局の判断により承認取得の可否が左右されることとなります。

当社の意向としてはその予定です。ただし、ORION試験の臨床結果や当局の判断等により異なる結果となる可能性も考えられます。

次のマイルストーンは日本以外の地域における第Ⅲ相臨床試験の５例目投与完了時となる見込みです。これ以外の情報は公表しておりませんので、回答を差し控えさせいただきます。なお、お知らせできる状況になりましたら速やかに公表いたします。

現時点では明確な時期は申し上げられませんが、ORION試験の終了予定日が2029年末となっており、早くてもそれ以降の時期になるものと思われます。

売上高予測については公表はしておりませんが、既存薬であるt-PAの売上高が全世界で約20億ドルを想定されることが参考になります。当社では、TMS-007（JX10）が上市されると、時間帯の延長（4.5時間→12 or 24時間）や使用率の向上から、t-PAと比較して最大で5～6倍の患者さんに使われる可能性があると考えています。また、t-PAと比較して有効性と安全性の両面で優れていれば、より高い薬価を訴求できる可能性があると考えています。

当社が受け取れるロイヤリティ率は、一桁％台後半から10％台前半の段階的料率となっています。仮にTMS-007（JX10）の売上高がt-PAとほぼ同様の20億ドルとなった場合は1.2～2.8億ドル（1ドル＝150円換算で180～420億円）の範囲、倍の40億ドルとなった場合は2.4～5.6億ドル（1ドル＝150円換算で360～630億円）の範囲となります。

現時点で複数の競合開発品があるものの、これまでと同様に上市まで到達しないものも多いのではないかと思われます。その中で当社が注目しているのは、アメリカのベンチャー企業Pharmazz社が開発中のSovateltideです。Sovateltideはインドで既に承認されており、現在アメリカで第Ⅲ相臨床試験が実施されています。Sovateltideの作用機序はTMS-007とは全く異なりますが、インドで行われた第Ⅲ相臨床試験の結果は、TMS-007の前期第Ⅱ相臨床試験と比肩しうる結果であったと考えられます。

ORION試験（第Ⅱ/Ⅲ相）は、各国の当局により治験実施が承認された上でスタートしており、ORION試験実施中にSovateltideが承認された場合でも、試験の実施に大きな影響はないと認識しています。

両者は作用機序が異なるため、併用可能性は十分にあると考えています。住み分けについては、特定の患者層において、明確に薬効や安全性の違いがあるような場合には考えられるかもしれませんが、現時点で入手可能なデータの範囲では具体的な想定は困難であります。

現時点では特に決まった方針はありません。当社は販売部隊を持っていないことを考えると、販売は他社にお任せすることが自然ですが、現時点で自社販売の可能性を否定するものでもありません。

公表しております急性腎障害とがん悪液質を含め、複数の疾患を検討しており、これらの中で、急性腎障害を先行して開発を進めています。
急性腎障害は、急激に腎機能が失われる疾患であり、手術や薬剤など様々な発症原因があると考えられています。これまで、急性腎障害を対象として承認された医薬品はなく、大きなアンメット・メディカル・ニーズと考えています。

健常人を対象としてTMS-008の安全性等を調べるための第Ⅰ相臨床試験を日本で2024年６月に開始し、2025年６月に完了しました。この試験において、TMS-008の良好な安全性と忍容性を示唆する結果が得られました。次相臨床試験は、心臓手術後の急性腎障害（CSA-AKI）を対象とした前期第Ⅱ相臨床試験を計画しています。CSA-AKIは虚血再灌流障害とそれに引き続く炎症が関与する疾患であり、未だ使用可能な医薬品はありません。現在、前期第Ⅱ相臨床試験の実施に向けた準備を進めています。

様々な疾患モデル動物での薬効が確認されている中で、注射剤であること等の特性を考慮して、現在、急性腎障害（AKI）を対象とした開発を中心に進めています。AKIを対象として承認された治療薬は存在しておらず、それだけ難しい疾患です。当社内でも、TMS-008のポテンシャルを十分に活かすことで承認を獲得できるよう、治験デザインを含め多面的な議論を行ってきました。このように流動的な状況下において、頻繁に情報発信を行うことは難しい状況にありましたが、次相試験の方向性も固まってきましたので、これまでより発信の機会を増やせるのではないかと考えております。なお、医薬品開発という性質上、情報発信には限界があることをご理解頂きたく存じます。

当社はCorxel社からTMS-008の特定の適応での全世界における開発販売権を実施許諾されています。

「治療抵抗性またはコントロール不良の高血圧（rHTN）」を対象としています。高血圧患者の10～20％程度がrHTN患者であると言われており、日本では約130万人～260万人の対象患者がいると想定しています。
また、JX09のようなアルドステロン合成阻害剤は、慢性腎臓病への効果がある可能性があると考えられています。

Corxel社がオーストラリアで第Ⅰ相臨床試験を実施しました。なお、当該臨床試験結果の公表、および次相臨床試験については未定です。

当社はCorxel社からJX09の日本での開発販売権を実施許諾されています。

急性期の脊髄損傷治療薬として開発しています。

2024年7月に北海道大学から導入し、現在は臨床試験の準備として様々な検討を行っている段階です。

北海道大学から、脊髄損傷を適応とした全世界での開発販売権の実施許諾を得ています。

当社にとっては、パイプラインの魅力度を高めることが最も重要であり、そのためには研究開発から上市までの研究開発プロセスを適切に管理していくことが、当面、最も重要な経営管理と考えております。一方でパイプラインの魅力度は様々な要素が影響するものであり、また数値的な管理がなじみにくいものであると考えているため、客観的な指標等の設定はしておりません。しかしながら、これら開発プロセス及びパイプラインの充実を重要な目標として事業活動を推進しています。

「ビジネス化に向けた取り組み」という点では、当社が保有する様々なパイプラインについて市場性や事業性の検証を行い、どのような形で事業化するのが最適かという整理を進めるとともに、一部のパイプラインについては社外との接触も開始いたしました。今後、開示すべき事項が生じた場合には、適時適切にお知らせいたします。

株価につきましては、市場からの当社に対する評価であり、現状については経営として真摯に受け止めております。

当社の本質的な企業価値と現在の時価総額に大きな乖離があると考えており、その是正に向けて取り組んでおりますが、現時点で十分に株価に反映されていないと認識しています。
当社といたしましては、２つの観点に注力し、IR/PR活動を推進していく考えです。1つは、当社の本質的な企業価値を示すと考えられる rNPV（リスク修正後正味現在価値）を訴求していきたいと考えています。２つめとしては、より多くの方々に当社のことを知っていただき、知名度向上・認知拡大を図っていく考えです。

所定の期間で本新株予約権の全てを行使するコミットメントが付されており、市場の状況を勘案して割当先であるグロース・キャピタル社が適切と判断した時期に行使されるものと考えています。

ご指摘のとおり、当社の時価総額は、開発パイプラインのポテンシャル、具体的にはrNPV（リスク調整後の正味現在価値）と比較して低い水準にあると考えております。なお、当社の知る限りこれまでのところ、当社に対する敵対的買収等の動きはありませんが、仮にそのような事態になった場合には、当社経営陣は、法令及び定款の許す範囲において、少数株主を含む当社の株主様にとってベストの選択をしていく考えであります。また、当社が想定する当社パイプラインのrNPV合計額に、実際の時価総額を近づけていけるよう努力をしてまいります。

現時点で具体的なことは決まっておりません。今後調達を行う場合については、希薄化を伴わない手法も含めて検討してまいります。

バイオ分野については、高市政権発足以前より重点分野として位置付けられてきたと認識していますが、今回のバイオ分野に関する報告では、「グローバル」というキーワードが特に強調されているものと認識しています。
当社においては、提携先もグローバル企業であり、実際にグローバル臨床試験を実施しています。日本のバイオベンチャーの中でグローバル臨床試験を実施している例は限られていることから、こうした当社の取り組みに対し、さらなる支援を得られないか、今後、働きかけを行っていくことを検討していきます。

12月です。
※2025年3月1日から始まる事業年度より、決算期を2月から12月に変更しました。
IRカレンダーに掲載しております。

2025年3月1日から始まる事業年度より、決算期を2月から12月に変更しました。これに伴い、2025 年度は2025年3月1日 ～2025年12月31日までの10か月間となっております。
●2025年度
　第1四半期決算発表：7月中旬
　第2四半期決算発表：10月中旬
　第3四半期決算発表：設定なし
　通期決算算発表：２月中旬
※変更年度の2025年度においては第3四半期決算短信の開示は行わず、通期決算短信として2026年2月中旬に発表いたしました。
●2026年度以降
　第1四半期決算発表：5月中旬
　第2四半期決算発表：8月中旬
　第3四半期決算発表：11月中旬
　通期決算算発表：２月中旬

IRカレンダー

IRライブラリより、決算説明資料、決算短信がご覧いただけます。

当社は、現時点では上市した製品を持たず研究開発を進める先行投資の段階であり、当社の業績は導出先からのマイルストーン収入等に大きく左右され予想が困難であることから、業績予想の開示を見合わせる方針といたしました。なお、ロイヤリティ収入等の経常的な収益を安定して見込める状況となりましたら、業績予想の開示を再開いたします。

毎年３月下旬に定時株主総会の開催を予定しております。開催日の３週間前までに株主総会の資料を掲載する電子提供措置を行い、12月末日現在の株主名簿に登録された議決権を有する株主の皆様に対して、開催日の２週間前までに招集ご通知をお送りします。

※2025年3月1日から始まる事業年度より、決算期を2月から12月に変更しました。これに伴い、定時株主総会の開催予定日を5月下旬から3月下旬に変更いたしました。

過去３年間のライブ配信の視聴者数および費用等を総合的に勘案した結果、2026年３月開催の定時株主総会よりライブ配信は実施しないこととし、「リアル総会＋主な質疑応答の内容を後日開示する」方向としました。今後も、株主の皆様との建設的対話を最優先に、適切な株主総会の開催方法については検討を継続したいと考えます。