IRよくあるご質問

当社は、2005年に当時東京農工大学教授であった当社取締役会長の蓮見の研究成果を実用化することを目的に設立されました。当初は2つのプログラムがありましたが、2009年頃からSMTP化合物の研究開発に重心を移し、主にTMS-007の開発を推進してきました。

沿革をご覧ください。

当社会長の蓮見は、東京農工大学時代に、前任教授であった遠藤章博士（故人）と一緒に研究を進めていました。遠藤博士は、コレステロールを下げる薬（スタチン）の発明者として世界的に有名であり、当初はスタチンを超えるコレステロール低下薬の発見に努めていましたが、1990年代の半ばに、コレステロールがリスク要因となる脳梗塞や心筋梗塞の治療薬候補の発見に舵を切り、その過程で、プラスミノーゲンに作用する化合物として見出されたのがSMTP化合物です。

2025年12月末時点で18名です。このうち、女性社員は9名(50%）となっています。

会社概要

アメリカの有力機関投資家RTWが2019年に設立し、循環代謝性疾患にフォーカスしたグローバル志向のバイオベンチャーです。RTWは、ニューヨークに本拠を置くライフサイエンスに特化した非常に有力な機関投資家であり、運用資産残高は約141億ドルです（2026年3月30日現在）。

開発マイルストーン1,250万ドル、販売マイルストーン3億5,500万ドル、ロイヤリティ 1桁%後半～10％台前半。また、TMS-007の国内開発費の75％（上限1,000万ドル）、JX09の国内開発費の75％（上限500万ドル）が補助されることとなっています。これらとは別に、①TMS-007（JX10）の国内販売権、②JX09の国内販売権、③Corxel社株式500万ドル相当をアップフロントとして無償で受領しました。

前期第Ⅱ相臨床試験において、非常に優れた有効性と安全性を示唆する結果が得られています。この結果については、これまでに行われてきた多くの脳梗塞治療薬候補の臨床試験結果の中でも、特に優れた結果であったと考えています。TMS-007が持つ血栓溶解と抗炎症の両方を有する作用機序はユニークなものであり、この性質が大きな要因になったと考えています。

国内にて、発症後12時間までの脳梗塞の患者さんを対象に90名（TMS-007：52名、プラセボ：38名）を組入れました。発症後経過時間の平均は、9時間台でした。

TMS-007投与群とプラセボ投与群の比較において、有効性に大きな差がつき、また安全性にも問題ありませんでした。

有効性の指標として、多くの脳梗塞の臨床試験で使われている「90日後 mRS 0～1への転帰率」（脳梗塞発症から90日後に、ほぼ健康体であった患者さんの割合）においては、TMS-007投与群では40.4%であったのに対し、プラセボ投与群では18.4%と2倍以上の差となりました。

Corxel社が主導する、TMS-007（JX10）のグローバル第Ⅱ/Ⅲ相臨床試験であり、発症後4.5～24時間の脳梗塞の患者さんを対象として、20ヶ国において150以上の施設で実施される予定です。組入患者数は合計740名（第Ⅱ相：240名、第Ⅲ相：500名）を想定しています。

当社は、日本における治験依頼者としてORION試験に参加しています。

主要評価項目として、mRS0-1の患者比率と36 時間以内の症候性頭蓋内出血が公表されています。また、複数の副次評価項目が公表されておりますが、それ以外に公表されていないものも数多くあり、判断基準の詳細については非公開情報となります。なお、Part1（第Ⅱ相）試験において1mg/kgと3mg/kgの結果を比較し、どちらかの用量にてPart2（第Ⅲ相）へ進むものと認識しています。

当社単独で決められることではなく、Corxel社の意向を確認する必要もありますが、重要な情報であるので、当社としては公表したいと考えております。

2025年度決算説明会にてかかる説明を行ったことは間違いありません。ただし、あくまでも2025年度決算説明会開催時点における計画見通しであることにご留意ください。

Part1（第Ⅱ相）の結果が良好であった場合、当社としては、可能な限り早期に、かつ低コストで承認取得する意向であり、Corxel社においても同様の考えであると認識しています。しかしながら、ORION試験は各国当局とCorxel社との協議を経て試験デザインを確定したものであり、最終的には当局との折衝および当局の判断により承認取得の可否が左右されることとなります。

当社の意向としてはその予定です。ただし、ORION試験の臨床結果や当局の判断等により異なる結果となる可能性も考えられます。

次のマイルストーンは日本以外の地域における第Ⅲ相臨床試験の５例目投与完了時となる見込みです。これ以外の情報は公表しておりませんので、回答を差し控えさせいただきます。なお、お知らせできる状況になりましたら速やかに公表いたします。

現時点では明確な時期は申し上げられませんが、ORION試験の終了予定日が2029年末となっており、早くてもそれ以降の時期になるものと思われます。

売上高予測については公表はしておりませんが、既存薬であるt-PAの売上高が全世界で約20億ドルを想定されることが参考になります。当社では、TMS-007（JX10）が上市されると、時間帯の延長（4.5時間→12 or 24時間）や使用率の向上から、t-PAと比較して最大で5～6倍の患者さんに使われる可能性があると考えています。また、t-PAと比較して有効性と安全性の両面で優れていれば、より高い薬価を訴求できる可能性があると考えています。

当社が受け取れるロイヤリティ率は、一桁％台後半から10％台前半の段階的料率となっています。仮にTMS-007（JX10）の売上高がt-PAとほぼ同様の20億ドルとなった場合は1.2～2.8億ドル（1ドル＝150円換算で180～420億円）の範囲、倍の40億ドルとなった場合は2.4～5.6億ドル（1ドル＝150円換算で360～630億円）の範囲となります。

現時点で複数の競合開発品があるものの、これまでと同様に上市まで到達しないものも多いのではないかと思われます。その中で当社が注目しているのは、アメリカのベンチャー企業Pharmazz社が開発中のSovateltideです。Sovateltideはインドで既に承認されており、現在アメリカで第Ⅲ相臨床試験が実施されています。Sovateltideの作用機序はTMS-007とは全く異なりますが、インドで行われた第Ⅲ相臨床試験の結果は、TMS-007の前期第Ⅱ相臨床試験と比肩しうる結果であったと考えられます。

現時点では特に決まった方針はありません。当社は販売部隊を持っていないことを考えると、販売は他社にお任せすることが自然ですが、現時点で自社販売の可能性を否定するものでもありません。

公表しております急性腎障害とがん悪液質を含め、複数の疾患を検討しており、これらの中で、急性腎障害を先行して開発を進めています。
急性腎障害は、急激に腎機能が失われる疾患であり、手術や薬剤など様々な発症原因があると考えられています。これまで、急性腎障害を対象として承認された医薬品はなく、大きなアンメット・メディカル・ニーズと考えています。

健常人を対象としてTMS-008の安全性等を調べるための第Ⅰ相臨床試験を日本で2024年６月に開始し、2025年６月に完了しました。この試験において、TMS-008の良好な安全性と忍容性を示唆する結果が得られました。次相臨床試験は、心臓手術後の急性腎障害（CSA-AKI）を対象とした前期第Ⅱ相臨床試験を計画しています。CSA-AKIは虚血再灌流障害とそれに引き続く炎症が関与する疾患であり、未だ使用可能な医薬品はありません。現在、前期第Ⅱ相臨床試験の実施に向けた準備を進めています。

当社はCorxel社からTMS-008の特定の適応での全世界における開発販売権を実施許諾されています。

急性期の脊髄損傷治療薬として開発しています。

2024年7月に北海道大学から導入し、現在は臨床試験の準備として様々な検討を行っている段階です。

北海道大学から、脊髄損傷を適応とした全世界での開発販売権の実施許諾を得ています。

当社にとっては、パイプラインの魅力度を高めることが最も重要であり、そのためには研究開発から上市までの研究開発プロセスを適切に管理していくことが、当面、最も重要な経営管理と考えております。一方でパイプラインの魅力度は様々な要素が影響するものであり、また数値的な管理がなじみにくいものであると考えているため、客観的な指標等の設定はしておりません。しかしながら、これら開発プロセス及びパイプラインの充実を重要な目標として事業活動を推進しています。

12月です。
※2025年3月1日から始まる事業年度より、決算期を2月から12月に変更しました。
IRカレンダーに掲載しております。

2025年3月1日から始まる事業年度より、決算期を2月から12月に変更しました。これに伴い、2025 年度は2025年3月1日 ～2025年12月31日までの10か月間となっております。
●2025年度
　第1四半期決算発表：7月中旬
　第2四半期決算発表：10月中旬
　第3四半期決算発表：設定なし
　通期決算算発表：２月中旬
※変更年度の2025年度においては第3四半期決算短信の開示は行わず、通期決算短信として2026年2月中旬に発表いたしました。
●2026年度以降
　第1四半期決算発表：5月中旬
　第2四半期決算発表：8月中旬
　第3四半期決算発表：11月中旬
　通期決算算発表：２月中旬

IRカレンダー

IRライブラリより、決算説明資料、決算短信がご覧いただけます。

当社は、現時点では上市した製品を持たず研究開発を進める先行投資の段階であり、当社の業績は導出先からのマイルストーン収入等に大きく左右され予想が困難であることから、業績予想の開示を見合わせる方針といたしました。なお、ロイヤリティ収入等の経常的な収益を安定して見込める状況となりましたら、業績予想の開示を再開いたします。

毎年３月下旬に定時株主総会の開催を予定しております。開催日の３週間前までに株主総会の資料を掲載する電子提供措置を行い、12月末日現在の株主名簿に登録された議決権を有する株主の皆様に対して、開催日の２週間前までに招集ご通知をお送りします。

※2025年3月1日から始まる事業年度より、決算期を2月から12月に変更しました。これに伴い、定時株主総会の開催予定日を5月下旬から3月下旬に変更いたしました。

過去３年間のライブ配信の視聴者数および費用等を総合的に勘案した結果、2026年３月開催の定時株主総会よりライブ配信は実施しないこととし、「リアル総会＋主な質疑応答の内容を後日開示する」方向としました。今後も、株主の皆様との建設的対話を最優先に、適切な株主総会の開催方法については検討を継続したいと考えます。